基因编辑新法宝问世:为治疗上万种遗传病开辟道路
  基因编辑工具CRISPR因其编辑脱氧核糖核酸(DNA)的强大能力而一直备受关注,有朝一日它可能改变人类对抗癌症及其他危及生命的疾病的方式。现在,科学家创造了一种新型CRISPR,它可以编辑另一种基本遗传物质:核糖核酸(RNA)。

  发表在《科学》杂志上的一篇研究报告描述了这种新工具。研究人员证明:这套名为REPAIR的新型编辑系统可以相对有效地编辑人体细胞,未来不仅可以使人们更好地理解RNA的致病原因,还可用于治病。

  未参与相关研究的美国罗切斯特大学生物化学和生物物理系助理教授米切尔·奥康奈尔说:“这就像开发一种新技术,让你看到以前看不到的事物,或调整以前无法调整的事物。”

  基因编辑工具CRISPR根据细菌抵抗病毒的免疫机制,切除DNA上的片段。但是,实际上有不同种类的CRISPR,它们拥有不同种类的分子剪刀。已经引起大量关注的一款基因编辑工具被称为CRISPR-Cas9。10月25日发表的研究报告所使用的CRISPR叫做CRISPR-Cas13。

  研究报告共同作者、美国布罗德研究所的戴维·考克斯说,与编辑DNA相比,编辑RNA具有某些优势。RNA在细胞内被不断地创造和进行再循环。这使整个过程更加安全。如果你在编辑RNA时出了错,那么这个错误的RNA可能在24小时内降解。DNA的某些变化可能传递给后代,而RNA的变化通常不会遗传。

  目前有相当多已知的人类遗传疾病在大多数情况下没有好的治疗方案,或者根本无法治愈。现在,布罗德研究所的研究人员开发出一种新工具,理论上有可能纠正大约1.5万种疾病的基因错误,其中包括镰状细胞疾病、囊性纤维化和某些形式的先天性耳聋和失明。

  标准的基因编辑工具——例如众所周知的CRISPR-Cas9——的工作方式就像剪刀,它们可以从一条DNA中剪掉有问题的基因。这种办法适用于因遗传物质复制问题导致的疾病,例如亨廷顿病。

  这种新的工具名为腺嘌呤碱基编辑器(ABE),它更像是一支编辑用的铅笔,让科学家可以精确地改变单个碱基对——即人类庞大的基因组“句子”中的“字母”,并通过改变一个“字母”的方式帮助治疗像镰状细胞这样的疾病。布罗德研究所研究人员戴维·刘强调说,并非一种工具优于另一种工具,而是它们可以用来治疗不同类型的疾病。

小知识评级:★★★★★☆☆☆☆ 发表者:{dajiahao8}dajiahao8 8-5 [ 0]

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